Nowe terapie w chorobach rzadkich
Maciej Miłkowski z Ministerstwa Zdrowia wskazuje, że od marca refundowane będą nowe terapie w chorobach rzadkich – podaje Polska Agencja Prasowa. Do tych zalicza się m.in. wrodzoną, nieuleczalną, uwarunkowaną genetycznie i dziedziczoną, wieloukładową mukowiscydozę, pierwotną hiperoksalurię typu 1 oraz dystrofię mięśniową Duchenne’a. Najnowsza terapia dla pacjentów z mukowiscydozą dostępna będzie od 1 marca w Polsce. Jej roczny koszt sięga 500 mln złotych, a środki na ten cel przeznaczone zostaną z Funduszu Medycznego. Prowadzić ma ją kilkanaście ośrodków w całym kraju. Terapia obejmie około 1 tys. pacjentów.
Trzy ośrodki mają już umowę na terapię Kalydeco, pozostałe ośrodki będą zakontraktowane od początku marca. Myślę, że w terminie pilnym, około 1 maja pozostałe ośrodki, które nie mają jeszcze umowy na ten zakres, będą mogły to udostępnić – przytacza słowa Miłkowskiego PAP.
Modulatory białka CFTR przywracają prawidłową funkcję kanałów jonowych
Nowe metody leczenia chorych na mukowiscydozę – modulatory białka CFTR dają im, zdaniem doktorki Katarzyny Walickiej-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy, szansę na dłuższe życie w lepszej jakości. Nowoczesna terapia spersonalizowana skierowana będzie do pacjentów z określonymi mutacjami w określonym wieku.
Modulatory białka CFTR to leki przełomowe, to pierwsze leki przyczynowe stosowane w leczeniu tej choroby. Do tej pory leczyliśmy mukowiscydozę wyłącznie objawowo, czyli nasze postępowanie polegało na zmniejszeniu objawów choroby, na leczeniu powikłań – wyjaśnia.
Jak podkreśla Walicka-Serzysko, terapia ta musi być prowadzona w ośrodkach specjalistycznych, których personel, złożony nie tylko z lekarzy i pielęgniarek, ale także dietetyków, fizjoterapeutów czy psychologów, doświadczony jest w leczeniu choroby.
Pierwotna hiperoksaluria typu 1 i dystrofia mięśniowa Duchenne’a
Maciej Miłkowski z MZ informuje, że w leczeniu chorych na hiperoksalurię typu 1 wykorzystywana będzie technologia Oxlumo. Terapia dystrofii mięśniowej Duchenne’a od 2 roku życia i z wagą powyżej 12 kg oparta będzie na znanej od wielu lat technologii, która do tej pory nie była refundowana. Polska Agencja Prasowa zaznacza, że w tym przypadku chodzi o produkt Translarna (alaturen).
Widzimy, że jest istotna efektywność tego leku, wydłużająca o 5 lat czas normalnego funkcjonowania, chodzenia. Ta choroba postępuje i w młodym wieku osoby umierają. To pierwsza terapia zarejestrowana w chorobie Duchenne’a – podkreśla Podsekretarz Stanu Ministerstwa Zdrowia.
Źródło: PAP
Autor: Małgorzata Durmaj